Ученые создали инструмент для отключения дефектного гена при фатальной семейной бессоннице

Ученые разработали инструмент для отключения дефектного гена, ответственного за фатальную семейную бессонницу, при наследственной прионной болезни. Исследование, опубликованное на MedicalXpress, представляет метод лечения, который позволяет устранить до 80% прионного белка в мозге.

Этот инструмент, названный CHARM, добавляет особую метку к ДНК, выключая ген, вызывающий образование прионного белка.

Результаты исследований на животных показывают, что такой подход может значительно смягчить симптомы болезни без побочных эффектов. Лидер исследования, Соня Валлаб, сама является носителем дефектной версии гена, подверженного риску развития фатальной семейной бессонницы.